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Un'arma contro Parkinson e Alzheimer
La scoperta dell’Istituto Telethon
Nuove prospettive per la cura di gravi malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson, l' Alzheimer e la Corea di Huntington, per le quali non esistono, ad oggi, terapie risolutive, si aprono grazie ad una scoperta dei ricercatori italiani dell'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, diretto da Andrea Ballabio, che è anche capo del progetto di ricerca. La scoperta è pubblicata sulla prestigiosa rivista Science. Infatti, la scoperta di un particolare meccanismo biologico, ovvero il sistema che regola lo smaltimento dei rifiuti delle cellule, apre appunto le porte alla cura delle malattie neurodegenerative tra le più gravi come Alzheimer e Parkinson.
Nelle nostre cellule hanno spiegato i ricercatori nel corso di una videoconferenza con il Tigem di Napoli presso il centro Telethon di Roma, c'è infatti un sistema che, se stimolato, può ripulirle da molecole tossiche che sono proprio le responsabili di varie malattie neurodegenerative. Nel lavoro, il team di Ballabio ha dimostrato per la prima volta al mondo che dietro questo sistema di smaltimento di rifiuti cellulari, esiste una 'cabina di regia': una scoperta, afferma Ballabio, che pone le basi per un nuovo approccio terapeutico alle malattie dovute all'accumulo di sostanze tossiche nelle cellule, a partire da quelle neurodegenerative.
Lo smaltimento dei rifiuti cellulari, hanno spiegato i ricercatori avviene ad opera dei lisosomi, organelli presenti in ogni cellula che hanno il compito di trasformare in sostanze innocue i prodotti tossici del metabolismo. Per farlo sono dotati di una squadra di enzimi, ma basta che uno sia difettoso per avere gravi malattie. Di queste se ne conoscono almeno 50 e il gruppo di Ballabio le studia da tempo. La grande novità introdotta da questa ricerca è l'aver scoperto che la fabbricazione e l'attività dei lisosomi sono sotto il controllo di un unico “direttore d'orchestra”: il gene Tfeb, capace di potenziare l'attività degradativa della cellula agendo come un 'interruttore genetico'.
Aumentando i livelli di Tfeb, ha spiegato il primo autore del lavoro Marco Sardiello, "abbiamo dimostrato che aumenta non solo la produzione di lisosomi ma anche la degradazione delle sostanze tossiche presenti nella cellula". Questa prova è stata fatta anche con cellule contenenti la proteina tossica responsabile della Corea di Huntington. In questa gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, per la quale non esiste cura, la proteina difettosa si accumula nei neuroni e li porta alla morte. Ebbene, fornendo Tfeb, Ballabio ha osservato che la proteina tossica veniva eliminata.
"Siamo già al lavoro su due fronti paralleli - ha detto Ballabio - da una parte la verifica di questi risultati anche nei modelli animali, dall'altra la ricerca su larga scala di farmaci in grado di stimolare l'attività di Tfeb. La nostra speranza - ha commentato - è che promuovendo l'attività degradativa della cellula si riesca ad evitare l'accumulo di sostanze tossiche e prevenire le malattie neurodegenerative con un approccio di tipo farmacologico e non invasivo". Lo studio del Tigem è stato effettuato in collaborazione con Elena Cattaneo dell'Università di Milano e Roman Polishchuk del Consorzio Mario Negri Sud.
Ansa
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